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3 ensayos clínicos para observar mientras Bluebird Bio completa el 2015

bio de pájaro azul (NASDAQ: AZUL)está bien lejos de sus máximos de verano, pero la compañía de terapia génica todavía está teniendo un año sólido, un 44% más desde enero.

Gráfico AZUL

AZUL datos por YCharts



La recesión parece tener poco que ver con lo que Bluebird Bio ha hecho, o no ha hecho, y parece estar más relacionada con el nerviosismo de los inversores por el aumento, ya que las acciones habían sido más del doble de donde comenzaron el año. Con tres ensayos que se espera que produzcan datos a finales de este año, el descuento podría ser un buen momento para comprar.

El producto principal de bluebird bio, LentiGlobin BB305, es una terapia génica que agrega una copia funcional del gen de la hemoglobina en pacientes que tienen deficiencias o anomalías. Las células se extraen de un paciente, el gen se agrega con un vector viral en el laboratorio y luego las células se vuelven a agregar al paciente, evitando el rechazo al trasplante que se observa cuando los pacientes son trasplantados con células de otras personas.

Fuente: bluebird bio.

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Estudio Northstar (HGB-204)
El estudio Northstar ha inscrito a 18 pacientes con beta-talasemia, una enfermedad causada por una mutación en el gen HBB, que conduce a una reducción en la producción de hemoglobina que es responsable de ayudar a los glóbulos rojos a transportar oxígeno a través del cuerpo. Los pacientes deben recibir transfusiones para mantener sus niveles de hemoglobina lo suficientemente altos. bluebird bio estima que hay 15.000 pacientes con beta-talasemia en los EE. UU. y la UE, de los cuales entre el 60% y el 80% se consideran graves.

En la Reunión Anual de la Sociedad Americana de Hematología, o ASH, en diciembre pasado, bluebird bio presentó datos de los primeros cinco pacientes tratados en el Estudio Northstar, siendo los dos primeros pacientes independientes de la transfusión durante cinco meses y tres meses en el momento de la último seguimiento el año pasado. Los otros tres pacientes habían sido tratados lo suficientemente recientemente como para que en ese momento no se pudiera decir mucho sobre la biografía del pájaro azul.

HGB-205
En ASH el año pasado, bluebird bio presentó datos de HGB-205, que está inscribiendo pacientes con beta-talasemia y anemia de células falciformes. El paciente con anemia de células falciformes acababa de ser trasplantado, por lo que no había datos disponibles sobre ese paciente, pero dos pacientes con beta-talasemia habían estado libres de la necesidad de transfusiones durante los últimos 12 y nueve meses, respectivamente.

Los inversores recibieron una actualización sobre el ensayo HGB-205 en el Congreso Anual de la Asociación Europea de Hematología (EHA) en junio, cuando bluebird bio dijo que los dos pacientes aún eran independientes de la infusión, ahora 16 meses y 14 meses después de sus tratamientos.

Más importante aún, bluebird bio tenía datos sobre el paciente de células falciformes, mostrando que el 40% de la hemoglobina del paciente provenía del gen agregado y otro 5% provenía de la hemoglobina fetal, que tampoco tiene anemia falciforme. En ese momento, el paciente había sido independiente de la transfusión durante más de tres meses sin complicaciones u hospitalizaciones relacionadas con la anemia de células falciformes.

bluebird bio espera completar la inscripción del estudio este año.

HGB-206
El HGB-206 es el primer ensayo de bluebird bio para inscribir solo a pacientes con anemia drepanocítica grave. El primero de hasta ocho pacientes fue tratado en junio, pero aún no tenemos datos del ensayo.

Datos cuando?
bluebird bio solo ha dicho que se esperan actualizaciones de los tres ensayos este año. El lugar obvio para presentar los datos sería en la reunión de ASH de este año del 5 al 8 de diciembre. Está previsto que los resúmenes de las presentaciones se publiquen el 5 de noviembre, pero los datos de corte para el resumen, además de algunos que califican para el estado de última hora, fue el 4 de agosto, por lo que los inversores pueden obtener información muy anticuada en el resumen. y tengo que esperar a la reunión real para ver qué tan bien está ayudando a los pacientes LentiGlobin BB305.

Los inversores deben prestar especial atención a los datos de Northstar y HGB-205 porque los reguladores de la UE han indicado que los datos de esos dos ensayos serán suficientes para que LentiGlobin BB305 sea aprobado para tratar pacientes con beta-talasemia en Europa.



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