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¿Los investigadores acaban de descubrir una cura para la diabetes tipo 1?


Fuente: Asociación Estadounidense de Diabetes, Facebook.

No es frecuente que leo resúmenes de estudios y quedo impresionado, pero en un momento comprenderá por qué un nuevo estudio del Scripps Research Institute de la semana pasada es asi que excitante.

Pero antes de sumergirnos, ¿qué tal un poco de historia sobre una de las indicaciones de enfermedades más peligrosas pero desatendidas del mundo: la diabetes?



El asesino silencioso
La diabetes se presenta en dos formas. La diabetes tipo 1 es una enfermedad genética causada por el sistema inmunológico de una persona que ataca y destruye las células beta pancreáticas responsables de crear insulina en el cuerpo. La diabetes tipo 2, una enfermedad que puede ocurrir a cualquier edad en la que el cuerpo no produce suficiente insulina, o el cuerpo no utiliza adecuadamente la insulina, es en gran parte prevenible y / o manejable a través de una dieta y ejercicio adecuados.

Dentro de los Estados Unidos, según los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades, unos 29,1 millones de personas tienen diabetes, y 8 millones de esos casos no están diagnosticados actualmente, lo que le valió la reputación de ser un asesino silencioso. La mayoría de estos casos son de la variedad tipo 2, y entre el 5% y el 10% corresponde a la variedad genética de diabetes tipo 1. Independientemente del tipo, la diabetes puede provocar una serie de comorbilidades a lo largo de la vida de un paciente, lo que puede resultar en la muerte.

Según la Asociación Estadounidense de Diabetes, el costo del tratamiento diagnosticado La diabetes en 2012 fue prácticamente un cuarto de billón de dólares, con $ 176 mil millones que se gastaron en atención médica directa asociada con la enfermedad y $ 69 mil millones que representan el costo económico de la pérdida de productividad asociada con la enfermedad. Debido a que esta es una enfermedad que está tan sesgada hacia los pacientes de tipo 2, aquellos que no tienen voz sobre si contraen o no esta enfermedad (es decir, los diabéticos de tipo 1) se preguntan cuándo recibirán el próximo gran avance terapéutico. .

Esta semana, el Instituto de Investigación Scripps (TSRI) dio a conocer lo que algún día podría representar no solo una terapia para aliviar los síntomas, sino una cura genuina para la diabetes tipo 1.


Fuente: Asociación Estadounidense de Diabetes, Facebook.

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¡Olvídese de los síntomas! ¿Es esta una cura para la diabetes tipo 1?
De acuerdo a una estudio publicado en la edición de marzo de Endocrinología , Los investigadores de TSRI probaron un compuesto experimental conocido como SR1001 en modelos animales no obesos pero diabéticos y observaron que detuvo por completo el desarrollo de la diabetes tipo 1.

Específicamente, los investigadores notaron que SR1001 eliminó por completo la incidencia de diabetes, mantuvo los niveles de insulina y redujo la inflamación asociada con las células productoras de insulina, que es una ocurrencia común en pacientes diabéticos tipo 1. Al apuntar a un par específico de receptores con SR1001, los investigadores pudieron suprimir una respuesta inmune dirigida que crea células Th17, que se han relacionado con un puñado de enfermedades autoinmunes, incluida la diabetes tipo 1.

Además, los investigadores también señalan que SR1001 condujo a una mayor expresión de la proteína Foxp3 en las células T. Las células T desempeñan un papel en el desarrollo de las células T reguladoras, que actúan como equilibradoras del sistema inmunológico. En efecto, parece que los investigadores, en modelos animales, han descubierto una forma de reducir la respuesta incorrecta del sistema inmunológico para destruir las células productoras de insulina y proteger esas células a largo plazo de la destrucción por parte del sistema inmunológico.

Los investigadores creen que esta investigación podría conducir a fármacos dirigidos a las células Th17, ya que parece que Th17 desempeña un papel en el desarrollo de la diabetes tipo 1.

Grandes avances en el camino para los diabéticos tipo 1
Los resultados del estudio de TSRI son increíbles y ciertamente son una promesa alentadora para el futuro de los tratamientos para la diabetes tipo 1. Desafortunadamente, considerando los prolongados estudios en los que se deben barajar los medicamentos en desarrollo antes de la aprobación por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos, podrían pasar años antes de que un compuesto como el SR1001, o cualquier otro medicamento dirigido a Th17, vea la luz. del día en los ensayos clínicos en humanos.

Pero por otro lado, hay una nueva terapia en el mercado preparada para marcar una gran diferencia en la vida de los pacientes con diabetes tipo 1, así como otra terapia en proceso que también tiene como objetivo curar la diabetes, aunque a través de una vía diferente a la de lo que se describió en el estudio de TSRI.


Fuente: MannKind.

Los estantes de farmacias relativamente nuevos que adornan los medicamentos que podrían marcar la diferencia para los diabéticos tipo 1 y tipo 2 son MannKind 's(NASDAQ: MNKD)Afrezza terapéutica inhalada. Hay una serie de beneficios que los diabéticos realmente podrían apreciar con Afrezza, incluida su formulación de acción rápida y el hecho de que abandona el cuerpo más rápido que la insulina tradicional, lo que implica que podría reducir los casos de hipoglucemia o niveles bajos de azúcar en sangre, que pueden ser tan peligroso como el nivel alto de azúcar en sangre. Además, no se puede pasar por alto la conveniencia de un producto inhalado e indoloro.

Al igual que con cualquier terapia nueva, el mayor desafío de MannKind será asegurar la cobertura del seguro e informar a los médicos y al público sobre esta nueva opción. Con ese fin, ha contado con la asistencia de licencias de Sanofi (NASDAQ: SNY). El próximo informe trimestral será el primer trimestre completo de Afrezza en los estantes de las farmacias y debería darnos una indicación de qué tan bien ha sido aceptado el medicamento por la comunidad médica. Ciertamente tiene una oportunidad de tener éxito, pero es posible que el precio de las acciones de MannKind ya refleje ese éxito implícito.


Fuente: usuario de Flickr ALES.

El otro gran nombre a tener en cuenta aquí es Perle Biosciences, de propiedad privada, que está desarrollando PRL001, un medicamento diseñado para regenerar las células beta pancreáticas que producen insulina y protegen esas células del sistema inmunológico del paciente. Con un objetivo clínico final de independencia de la insulina, el fármaco de Perle sería nada menos que una cura eficaz si tiene éxito.

El medicamento en sí es una combinación de dos agentes terapéuticos orales ya aprobados, lo que significa que no hay inyecciones para los diabéticos tipo 1. Se espera que este año comience un estudio clínico en una etapa avanzada que podría arrojar resultados en un futuro no muy lejano. Como he señalado anteriormente, Perle es una empresa privada, por lo que todavía no se pueden realizar inversiones aquí. Sin embargo, los resultados positivos en su estudio de fase 3 podrían llevar a Perle a reconsiderar la salida a bolsa, ya que el lanzamiento de un medicamento puede ser costoso. Sin duda, es un estudio que vale la pena seguir de cerca.

Trabajando hacia una cura
Aunque los pacientes con diabetes tipo 2 superan con creces a los diabéticos tipo 1, me alienta ver que se está progresando, por pequeño que sea, en la lucha contra la diabetes tipo 1. Sin un medio para prevenir la diabetes desde el principio, tener una cura potencial en los próximos años es algo que a millones de estadounidenses, incluyéndome a mí, nos encantaría ver. Tenía la esperanza de que se descubriera una cura para la diabetes durante mi vida, y estudios como el de TSRI indican que es posible que no estemos demasiado lejos.



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