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Ganar mucho dinero con la biotecnología: por qué la prueba P es clave

Fuente: Pixabay

Vale la pena estar atento a los consejos de una de las personas más inteligentes del mundo. Marilyn vos Savant fue incluida en la lista de Libro Guiness de los récords mundiales como teniendo el coeficiente intelectual más alto del mundo desde 1986 hasta 1989, después de lo cual la publicación retiró la categoría. Uno de los consejos dados por la Sra. Savant: 'Ser capaz de analizar estadísticas, que se pueden utilizar para apoyar o socavar casi cualquier argumento'.



Esta recomendación es especialmente relevante para los inversores que quieran lanzarse a las acciones biotecnológicas. El éxito o el fracaso de la biotecnología depende en gran medida de las estadísticas utilizadas en los ensayos clínicos. Y pocos factores estadísticos son tan importantes como la prueba p.

Una historia de dos pruebas
¿Qué es una prueba p? La 'p' significa probabilidad, en particular, la probabilidad de que una hipótesis sea cierta. Con los ensayos clínicos de un medicamento, es fundamental asegurarse de que la efectividad percibida del medicamento no se deba al azar. Los ensayos están estructurados para mostrar estadísticamente cuál es la probabilidad de que los resultados se deban al azar.

Veamos los resultados de ensayos clínicos recientes de una biotecnología prometedora, Terapéutica Celldex (NASDAQ: CLDX). En abril, Celldex anunció datos de un estudio de fase 2 de glembatumumab vedotin, o glemba, en el tratamiento del cáncer de mama metastásico. En este estudio, 124 pacientes fueron asignados al azar a uno de dos grupos, uno de los cuales recibió glemba mientras que el otro recibió otra quimioterapia.

Un hallazgo clave de este estudio fue que las pacientes con cáncer de mama triple negativo experimentaron mejores tasas de supervivencia sin progresión y tasas de supervivencia general que las pacientes que recibieron un tratamiento alternativo. Para la supervivencia libre de progresión, el valor p fue igual a 0,0017, mientras que para la supervivencia global, el valor p fue 0,003.

¿Qué significan estos valores? La probabilidad de que la mejora en la supervivencia libre de progresión se deba al azar fue solo de 17 de cada 10,000. Las probabilidades de que la probabilidad explicara la mejora de la tasa de supervivencia general era de tres en 1.000. En ambos casos, la probabilidad estadística de que el glemba (y no el azar) hiciera la diferencia fue convincente.

En otro estudio reciente de Celldex, los pacientes con glioblastoma recidivante EGFRvIII positivo se asignaron al azar a dos grupos, uno de los cuales recibió Roche Avastin y el otro que recibe Avastin más Rintega de Celldex. Se incluyeron setenta y tres pacientes en el estudio (llamado grupo por intención de tratar), y 67 completaron el estudio sin violaciones del protocolo.

Los pacientes que tomaron Avastin y Rintega tuvieron una mayor supervivencia libre de progresión a los seis meses (PFS6). Para el grupo por intención de tratar que tomaba ambos fármacos, el valor p para PFS6 fue de 0,1163, con el valor p para los pacientes que siguieron el protocolo prescrito igual a 0,0310. Debido a que el valor p para todo el grupo por intención de tratar es casi cuatro veces mayor que el del grupo por protocolo, podemos concluir que la probabilidad puede haber sido un factor mucho más importante para la mejora de la PFS6 dentro del grupo que incluía pacientes que no se adhirió al protocolo que para aquellos que se adhirieron estrictamente al protocolo.

P de ganancias?
Ambos resultados clínicos podrían, en última instancia, resultar ser una excelente noticia para los inversores de Celldex. Es estadísticamente probable que Glemba ayude a los pacientes con una forma específica de cáncer de mama, mientras que lo mismo ocurre con Rintega entre los pacientes con una forma específica de cáncer de cerebro.

Los expertos en reglamentación de la FDA prestan mucha atención a los fundamentos estadísticos de la eficacia de un medicamento. Una mejora estadísticamente significativa es imprescindible para que los reguladores aprueben un medicamento. Sin embargo, tenga en cuenta que la FDA no solo analiza la mejora clínica. La agencia también examina de cerca los registros de seguridad de los medicamentos a lo largo de los ensayos clínicos.

Tener un conocimiento básico de las estadísticas utilizadas en los ensayos clínicos definitivamente puede ayudarlo a descifrar los resultados clínicos, lo que a su vez puede permitirle evaluar mejor el potencial de una acción biotecnológica. Comprender las pruebas p podría conducir a otro tipo de valor p: las ganancias.



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