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La carrera multimillonaria por la fabricación de terapias génicas está en marcha

La terapia genética, un enfoque terapéutico prometedor que corrige los errores genéticos que causan enfermedades, ha provocado una carrera armamentista entre las compañías farmacéuticas más grandes del mundo.

Novartis (Bolsa de Nueva York: NVS)anunció la adquisición de AveXis por la friolera de $ 8.7 mil millones en 2018. Roche (OTC: RHHBY)acordó adquirir un desarrollador de terapia génica Spark Therapeutics por 4.800 millones de dólares a principios de 2019. Una semana después, Biogen (NASDAQ: BIIB)se unió al partido prometiendo 800 millones de dólares para engullir Terapéutica Nightstar . Las existencias de terapia genética se dispararon con frenesí, y muchas se han mantenido para ofrecer ganancias impresionantes desde principios de año.

Pero la carrera armamentista no es lo que parece. Es cierto que Novartis y sus pares están considerando la obvia oportunidad financiera de vender terapias genéticas correctivas. Sin embargo, los gigantes farmacéuticos están igualmente interesados, si no más, en adquirir una escasa experiencia en la fabricación de terapias génicas. Los inversores individuales que cambien su perspectiva verán que la fabricación hará que cada oportunidad de inversión en el espacio de la terapia génica se convierta en un éxito o en un fracaso, lo que demostrará ser incluso más importante que los resultados exitosos de los ensayos clínicos.





Una mujer de pie al fondo con un modelo de enseñanza de ADN en primer plano.

Fuente de la imagen: Getty Images.

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Las drogas de gran éxito son solo una parte de la historia

Se ha derramado mucha tinta sobre el precio de lista de los primeros productos de terapia génica. Luxturna, la primera terapia génica administrada directamente que obtuvo la aprobación de comercialización de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU., Trata una forma poco común de pérdida de la visión hereditaria. Spark Therapeutics lo vende por $ 425,000 por ojo. AveXis vende Zolgensma, un tratamiento para la atrofia muscular espinal (AME), por más de 2,1 millones de dólares.



Se puede debatir si esos precios son demasiado altos o si el sistema de salud está estructurado para manejarlos, pero los medicamentos genéticos únicos pueden ser significativamente menos costosos que el tratamiento de por vida. Novartis estima que Zolgensma le costará al sistema de salud un 50% menos de 10 años de tratamiento para enfermedades pediátricas ultrararas, incluida la AME.

En otras palabras, las terapias genéticas correctivas permiten a las compañías farmacéuticas capturar todos los costos de por vida del tratamiento que se habrían distribuido por todo el sistema de salud, al mismo tiempo que reducen la carga para los pacientes y las compañías de seguros (en papel, de todos modos).

Ese argumento de valor sustenta la amplia cartera de candidatos a fármacos de terapia génica de la industria biofarmacéutica. Sin embargo, los resultados exitosos en los ensayos clínicos no tendrán sentido sin procesos de fabricación sólidos listos para producir productos farmacéuticos utilizables. Y esa realidad sustenta las recientes adquisiciones de Novartis, Roche y Biogen.



Un técnico que da servicio a un biorreactor.

Fuente de la imagen: Getty Images.

La fabricación es el rey

Las terapias genéticas funcionan transfiriendo material genético a las células, que lo incorporan a las instrucciones del ADN alojadas dentro del núcleo. Si todo va según el plan, entonces se arreglan las secuencias genéticas defectuosas y las enfermedades se tratan en su raíz (en otras palabras, se curan).

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Esa es una explicación simple, pero actualmente es increíblemente difícil y costoso fabricar de manera precisa y reproducible volúmenes de vectores de entrega a escala comercial utilizados para transportar material genético a las células objetivo. El enorme obstáculo que representa la ampliación de bioprocesos marca una oportunidad igualmente enorme para las empresas que lo resuelven.

Jeff Marrazzo, director ejecutivo de Spark Therapeutics dijo a BioPharma Dive la solicitud de licencia de productos biológicos para Luxturna tenía casi 60.000 páginas, pero la mayoría estaba llena de información relacionada con la fabricación, no con datos clínicos. Continuó explicando cómo desarrollar el talento y los conocimientos técnicos inexistentes en la fabricación de terapias génicas desde cero fue el aspecto más desafiante de todo.

AveXis está aprendiendo lecciones similares y ahora está ansioso por aplicarlas a escala. El pionero de la terapia génica adquirió recientemente una planta de fabricación de productos biológicos de 700,000 pies cuadrados en Colorado. Será la más grande de las cuatro instalaciones de la compañía, que albergarán colectivamente más de 1,000 trabajos de manufactura para fines de 2019. Como la compañía señaló a los inversores:

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AveXis ahora ha establecido capacidades de fabricación técnica líderes con la capacidad de ofrecer nuestra sólida cartera, así como la flexibilidad para entrar en múltiples asociaciones externas como el socio de desarrollo y fabricación de elección en terapia génica.

Si AveXis mantiene su posición de liderazgo en la fabricación de terapias génicas y alquila su capacidad sobrante a otros en la industria, entonces Novartis no debería tener muchas dificultades para obtener beneficios de su inversión de casi $ 9 mil millones, pero no por las razones que esperaba Wall Street. La empresa podría generar más ingresos por servicios de fabricación que Zolgensma.

La adquisición propuesta por Biogen de Nightstar Therapeutics también se redujo a la fabricación. Esto se debe a que las terapias genéticas experimentales de la compañía destinadas a enfermedades oculares raras requieren niveles relativamente bajos del vector de administración, lo que reduce los obstáculos y riesgos de fabricación. La compañía dice que planea utilizar una red global de socios de fabricación para crear sus productos, aunque una red de fabricación distribuida también podría resultar arriesgada.

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Un hombre de negocios con la cabeza en la arena.

Fuente de la imagen: Getty Images.

Los inversores no pueden pasar por alto la fabricación

Una vez conscientes de la importancia de la fabricación, los inversores que observen más de cerca los desarrollos recientes en el espacio de la terapia génica lo notarán una y otra vez, incluso si no parece obvio a primera vista. Por ejemplo, cuando Terapéutica Amicus (NASDAQ: DOBLAR)anunció una oferta pública de acciones de 150 millones de dólares en mayo, dijo que los fondos se utilizarían para expandir las capacidades de fabricación, asegurar asociaciones de fabricación por contrato y completar el diseño y la construcción de su propia instalación de fabricación de terapia génica.

Terapéutica Sarepta (NASDAQ: SRPT)adquirió conocimiento de primera mano de los riesgos que plantea la fabricación de terapias génicas. Uno de sus candidatos a terapia génica más importantes fue puesto en espera clínica después de que se descubrieron trazas de fragmentos de ADN en un lote de fabricación. Más tarde, la FDA levantó la suspensión clínica, pero el desarrollador de la terapia génica anunció una asociación a largo plazo con el líder en la fabricación de terapia génica, Paragon Bioservices, poco después para mostrar a los inversores que estaba dispuesto a reducir el riesgo de su futuro. Paragon Bioservices, que espera generar $ 200 millones en ingresos en 2019, fue adquirido por el fabricante de medicamentos. Catalento (Bolsa de Nueva York: CTLT)por $ 1.2 mil millones meses después.

En pocas palabras, los medicamentos biológicos innovadores pueden acaparar todos los titulares, pero las empresas se esfuerzan por desarrollar o adquirir la escasa experiencia en ingeniería de bioprocesos y fabricación de productos biológicos necesaria para monetizar la I + D biofarmacéutica. Ha jugado un papel importante en adquisiciones recientes en el espacio de la terapia génica y en el espacio más amplio de las medicinas celulares ( Kite Pharma La destreza de fabricación jugó un papel importante en su adquisición por Ciencias de Galaad ), así como las recientes actividades de recaudación de fondos. Teniendo en cuenta que es probable que la fabricación haga o deshaga el caso de inversión para los desarrolladores de terapias génicas, los inversores no pueden pasarlo por alto cuando analizan detenidamente la industria.



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