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Entonces, ¿su biotecnología anunció resultados positivos de la fase 3? Celebrar podría ser prematuro

Los inversores saben que el desarrollo de fármacos es una empresa costosa y arriesgada. La mayoría de los fármacos candidatos fracasan en los ensayos clínicos, por lo que la investigación y el desarrollo directos necesarios para cada fármaco candidato que finalmente llega al mercado cuesta cientos de millones de dólares. Eso hace que los candidatos a fármacos exitosos sean activos extremadamente raros y valiosos, especialmente para las compañías farmacéuticas en etapa de desarrollo que carecen de ingresos por productos.

Sin embargo, aunque la mayoría de las discusiones sobre el desarrollo de fármacos consideran que los ensayos clínicos en etapa avanzada son el objetivo final de los inversores, la realidad es un poco más complicada. Los resultados exitosos en los estudios de fase 3 no garantizan el éxito en el mercado.

Los inversores han descubierto esto por las malas con Biotecnología Puma (NASDAQ: PBYI), Aerie Pharmaceuticals (NASDAQ: AERI), y Rigel Pharmaceuticals (NASDAQ: RIGL), entre otros. ¿Pueden los inversores extraer algún patrón de estos estudios de caso para saber cómo evitar, o mitigar, estos errores con las acciones farmacéuticas que poseen?



Un hombre de negocios con un gorro de fiesta con una mirada de decepción en su rostro.

Fuente de la imagen: Getty Images.

Tropezó por rampa

Puma Biotechnology obtuvo la aprobación de comercialización inicial para Nerlynx (neratinib) en julio de 2017. La Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) aprobó el medicamento para su uso como tratamiento adyuvante prolongado en personas con cáncer de mama HER2 que completaron el tratamiento con Herceptin. Los analistas de Wall Street estimaron que el medicamento podría generar ventas anuales máximas de $ 1,250 millones si obtenía aprobaciones adicionales en otros entornos de tratamiento.

Sin embargo, para llegar a esas proyecciones máximas de ventas, los analistas tuvieron que ignorar preocupaciones notables por el medicamento. Neratinib fue originalmente propiedad de Pfizer , que abandonó el desarrollo después de que el candidato a fármaco proporcionó un beneficio de supervivencia estadísticamente significativo pero decepcionante, al tiempo que proporcionó al 40% de los individuos en los ensayos clínicos diarrea severa. El activo luego rebotó de Wyeth a Puma Biotechnology antes de obtener una aprobación sorpresa de la FDA.

A pesar del éxito inicial, Nerlynx finalmente sucumbió a las mismas preocupaciones que tenían Pfizer y los médicos externos sobre su perfil de efectos secundarios. Los ingresos por productos de todo el año 2019 crecieron solo un 5% en comparación con el período del año anterior, ya que la compañía luchó por superar una alta tasa de interrupciones. La compañía ha reducido las pérdidas operativas y podría haber encontrado una combinación de medicamentos para reducir significativamente la diarrea severa, pero ha caído a una valoración de mercado de solo $ 350 millones.

Aerie Pharmaceuticals ha decepcionado a los inversores por diferentes razones. La compañía obtuvo la aprobación regulatoria para su primer medicamento para el glaucoma, Rhopressa, en diciembre de 2017. Un segundo, Rocklatan, obtuvo la aprobación a principios de 2019 para casos más graves y cuenta con un mecanismo de acción novedoso (y prometedor). Los analistas esperaban que los medicamentos tuvieran ventas anuales máximas combinadas de más de mil millones de dólares como las mejores opciones en un mercado fragmentado del cuidado de los ojos.

Sin embargo, la trayectoria de las primeras ventas ha sido desalentadora. Aerie Pharmaceuticals inicialmente esperaba ingresos por productos para todo el año 2019 de al menos $ 110 millones, pero finalmente logró solo $ 70 millones. La consolidación de la oportunidad de mercado en un mercado altamente fragmentado ha resultado ser un desafío. Los principales programas de seguros han tardado en fusionarse en Rhopressa y Rocklatan, lo que ha llevado a una adopción lenta por parte de los médicos que dudan en cargar económicamente a los pacientes.

La situación ha ido mejorando. La gerencia todavía tiene como objetivo obtener una participación de mercado del 40% en tratamientos para el glaucoma , y ahora espera ingresos por productos para todo el año 2020 de $ 100 millones a $ 110 millones, pero la empresa ha visto caer su valoración de mercado de más de $ 2 mil millones a solo $ 600 millones.

Al igual que Puma Biotechnology, Rigel Pharmaceuticals obtuvo una aprobación sorpresa de la FDA para su primer fármaco candidato. Al igual que Aerie Pharmaceuticals, Rigel Pharmaceuticals ha informado de un aumento sorprendentemente lento de las ventas.

Tavalisse fue aprobado para tratar un trastorno inmunológico poco común. Si bien los analistas esperan que el medicamento alcance las ventas anuales máximas de solo $ 300 millones, eso sería un logro significativo para la compañía farmacéutica de pequeña capitalización. Pero los totales de ventas trimestrales han superado constantemente las expectativas de Wall Street. Hubo signos de mejora a fines de 2019, aunque los inversores están adoptando un enfoque de esperar y ver en este momento.

Las tres empresas inicialmente entusiasmaron a los inversores al obtener sus primeras aprobaciones de marketing de la FDA, solo para decepcionarlos con los lanzamientos de mercado y los aumentos de ventas subsiguientes. Fue doloroso para los inversores, incluso antes de que la pandemia del coronavirus en marzo obligara a los inversores a alejarse de las inversiones más riesgosas.

Empresa, Producto farmacéutico

Fecha de lanzamiento al mercado

Retorno de stock, lanzamiento al mercado hasta el 28/02/19

Puma Biotecnología, Nerlynx

17 de julio de 2017

(87%)

Aerie Pharmaceuticals, Rhopressa

18 de diciembre de 2017

mi estímulo fue enviado a una cuenta cerrada

(70%)

Productos farmacéuticos Rigel, Tavalisse

17 de abril de 2018

(43%)

Fuente de datos: archivos SEC, Ycharts.

Conclusiones clave

Hay mucho más contexto y matices para cada uno de estos estudios de caso de lo que podría discutirse adecuadamente aquí. No obstante, aquí hay varias conclusiones clave para los inversores:

    Escuche a los médicos externos:Un número significativo de médicos (y analistas de Wall Street) expresaron dudas de que Nerlynx obtuviera la aprobación de la FDA dado su pequeño beneficio de supervivencia y efectos secundarios graves. De todos modos, obtuvo la luz verde de los reguladores, pero el perfil de efectos secundarios finalmente hundió la penetración del mercado de la droga. La inexperiencia importa:Puma Biotechnology, Rigel Pharmaceuticals y Aerie Pharmaceuticals salieron a trompicones con sus primeros productos farmacéuticos comerciales. Si bien los lanzamientos de mercado decepcionantes pueden ocurrirle a una empresa de cualquier tamaño, las empresas con menos experiencia a menudo carecen del conocimiento institucional de lo que hace que un lanzamiento sea exitoso. Suda las cosas pequeñas:Aerie Pharmaceuticals vendió a los inversores la visión de consolidar un mercado altamente fragmentado para el glaucoma con Rhopressa y Rocklatan. Tenía sentido en el papel, pero había razones del mundo real para la fragmentación que parecen obvias en retrospectiva, como las decisiones de cobertura de seguros, las preferencias de los médicos y una avalancha de opciones de tratamiento.

Estas conclusiones podrían tenerse en cuenta para los inversores de muchas otras empresas farmacéuticas en fase de desarrollo. Aquí están algunos ejemplos.

    Biogen (NASDAQ: BIIB)sorprendió a todos al anunciar a fines de 2019 que buscaría la aprobación de marketing para aducanumab como tratamiento en la enfermedad de Alzheimer. La acción estalló en las noticias y ha mantenido algunas de las ganancias en la capitalización de mercado, pero los médicos independientes no están muy seguros de que el candidato a fármaco cumpla con las expectativas. Terapéutica Axsome (NASDAQ: AXSM)está a punto de obtener la aprobación regulatoria para dos medicamentos: uno para el tratamiento de los trastornos depresivos y otro para el tratamiento de las migrañas. Pero la empresa ciertamente no tiene experiencia. Si bien las acciones farmacéuticas fueron una de las mejores de 2019, la compañía tenía una capitalización de mercado de solo $ 60 millones en diciembre de 2018. ¿Salir por la puerta será el precio de adquirir una experiencia valiosa? bio de pájaro azul (NASDAQ: AZUL)fue una de las compañías biofarmacéuticas favoritas de Wall Street no hace mucho tiempo, pero recientemente tuvo que retrasar una reunión importante con la FDA que retrasará un año el cronograma de comercialización de su fármaco candidato principal. Eso podría doler, considerando que las terapias de próxima generación para el tratamiento de trastornos sanguíneos podrían invadir el territorio de la compañía relativamente pronto. Los inversores tampoco deben pasar por alto el hecho de que la empresa sin experiencia y su fundador están vinculados a demandas en varios estados por acusaciones de que se apropiaron indebidamente de una pieza central de la plataforma tecnológica de la empresa. ¿Wall Street está sudando por las cosas pequeñas?

Las pruebas exitosas de la fase 3 no son el final del camino

Nerlynx, Tavalisse y el dúo de Rhopressa y Rocklatan aún pueden encontrar el éxito y estar a la altura (o acercarse) a su potencial original. Pero cada uno ha encontrado contratiempos a los que, en retrospectiva, probablemente los inversores podrían haber prestado un poco más de atención.

Lo importante es darse cuenta de que el éxito en la clínica no garantiza un lanzamiento de mercado exitoso. Afortunadamente, existen algunos patrones en los obstáculos que acosan a las empresas en etapa de desarrollo que hacen la transición a operaciones comerciales que los inversionistas individuales pueden estar atentos al invertir en el espacio.



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